Staminali, nuova tecnica messa a punto al Bambino Gesù

Cellule “manipolate” consentono il trapianto di midollo da un genitore, anche in assenza di donatore compatibile. Procedura sperimentata su 23 pazienti, con probabilità di cura definitiva del 90% di R. S.

Una nuova tecnica di manipolazione cellulare messa a punto dai ricercatori dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù e applicata per la prima volta al mondo nell’ospedale della Santa Sede su bambini colpiti da immunodeficienze severe, rare malattie genetiche dell’infanzia, leucemie e tumori del sangue è stata presentata ieri, martedì 17 giugno, nella sede romana. Anche in assenza di un donatore completamente compatibile, la nuova tecnica rende possibile il trapianto di midollo da uno dei due genitori con percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo.

I risultati eccezionali di questa sperimentazione, potenzialmente applicabile a centinaia di bambini in Italia e nel mondo, sono stati pubblicati anche sul sito della rivista scientifica internazionale Blood. Per l’applicazione nel campo delle leucemie, la tecnica messa a punto dall’équipe di Franco Locatelli, responsabile di oncoematologia e medicina trasfusionale al Bambino Gesù, è stata presentata lo scorso dicembre a New Orleans nel corso del congresso della Società americana di ematologia. Il trapianto di cellule staminali del sangue rappresenta una terapia salvavita per un elevato numero di pazienti pediatrici affetti da leucemia o da altri tumori del sangue o che nascono senza adeguate difese del sistema immunitario o con un’incapacità a formare adeguatamente i globuli rossi.

L’obiettivo della tecnica messa a punto negli ultimi anni dai ricercatori del Bambino Gesù è eliminare le cellule cattive, responsabili dello sviluppo di complicanze legate all’aggressione da parte di cellule del donatore sui tessuti del ricevente, lasciando però elevate quantità di cellule buone, capaci di proteggere il bambino da infezioni severe soprattutto nei primi 4 mesi dopo il trapianto. Questa innovativa procedura è stata sperimentata su 23 pazienti pediatrici affetti da patologie rare e diversamente fatali. I risultati del Bambino Gesù dimostrano come la probabilità di cura definitiva per questi bambini sia del 90% e cioè sovrapponibile a quella ottenuta utilizzando come donatore un fratello perfettamente compatibile. Inoltre in Italia, nel 2013, sono stati sottoposti a trapianto allogenico di midollo osseo per malattie non maligne 125 bambini. Grazie a questa nuova frontiera, almeno altri 40 bambini l’anno, diversamente destinati a esito infausto o a dipendenza cronica dalle trasfusioni, potranno avere una chance di guarigione definitiva. Ancora, nei casi di leucemie acute e tumori del sangue, la tecnica è stata sperimentata con successo al Bambino Gesù già su più di 70 piccoli pazienti, con percentuali di successo dell’80%.

«Le ricerche svolte dal gruppo di Franco Locatelli – commenta Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell’Ospedale Bambino Gesù – sono in piena sintonia con le attività di un grande policlinico pediatrico, classificato come ospedale di ricerca». Di fatto, ha aggiunto, esse «rispondono alla domanda di traslazionalità della ricerca, ovvero la loro fruibilità al letto del paziente; affrontano e risolvono la complessa problematica del reperimento di donatori di midollo, identificando come donatori ideali i genitori dei pazienti; forniscono risposte terapeutiche a molte malattie ematologiche rare, acquisite e costituzionali, con tassi di cura definitiva comparabili a quelli ottenuti in anni recenti dai tradizionali trapianti tra soggetti Hla-identici». Di qui la conclusione: «Siamo orgogliosi di salutare questo ennesimo successo dei ricercatori dell’Ospedale Bambino Gesù, consapevoli che il protocollo innovativo messo a punto nei nostri laboratori costituisce una pietra miliare nella terapia di molte malattie del sangue ed è destinato a incidere radicalmente sulla loro storia naturale».

18 giugno 2014

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